Можно ли починить разбитое сердце? Японские ученые считают, что можно, если воспользоваться генной заместительной терапией.
В исследовании, опубликованном в журнале Stem Cell Reports, ученые из Университета Осаки сообщили, что клетки сердца пациента с наследственным заболеванием аритмогенной кардиомиопатией смогли сокращаться должным образом при замене мутировавшего гена.
Аритмогенная кардиомиопатия или синдром разбитого сердца возникает из-за мутаций в генах, вовлеченных в десмосомы, образующие «сварные швы» между клетками, за счет которых те общаются и двигаются скоординированным образом. Один из этих генов — PKP2 кодирует белок, известный как плакофилин-2, который имеет решающее значение для поддержания структуры клеток сердца.
«Предыдущие исследования, проведенные на кардиомиоцитах, показали, что мутации в PKP2 играют патологическую роль в аритмогенной кардиомиопатии», — рассказывает ведущий автор исследования Хироюки Иноуэ.
Исследователи взяли образец крови у молодого пациента с аритмогенной кардиомиопатией, индуцировали некоторые клетки крови, чтобы они стали стволовыми, а затем подсадили их в клетки сердца. Затем они модифицировали первоначальную партию клеток сердца в три разные клеточные линии с точно отрегулированной экспрессией PKP2.
«Клетки с двумя мутантными копиями PKP2 явно проявляли сниженную сократимость и нарушение сборки десмосом из-за дефицита плакофилина-2. Эти эффекты также наблюдались в клетках только с одной мутантной копией, хотя они были менее серьезными», — рассказывает Шуичиро Хиго, старший автор исследования из Университета Осаки.
Замена мутировавшего PKP2 копией гена исправила дефекты как в сокращении клеток, так и в сборке десмосом. По словам исследователей, эти результаты свидетельствуют о том, что клеточные линии кардиомиоцитов повторяют патологию аритмогенной кардиомиопатии и обеспечивают быструю и удобную платформу для разработки основанных на генах методов лечения заболевания.
Ранее специалисты обнаружили признак, объединяющий 85 % людей с преддиабетом.
Хироюки Иноуэ
Медицина
Доцент кафедры материаловедения и инженерии в Университета Осаки
Теги : сердечно-сосудистые заболевания, разбитое сердце, генная терапия